Versenyfutás az idővel: ritka betegség állhat a mindennapos tünetek hátterében

Ma mutatták be a betegek életébe bepillantást engedő dokumentumfilmet, amely nyolc régiós betegszervezet összefogásával és a Janssen támogatásával készült el.

A korszerű terápiáknak köszönhetően az elmúlt években egyre jobban kezelhetővé vált a mielóma multiplex, a csontvelő plazmasejtes daganatos betegsége – hangzott el a mielóma multiplex hónapja alkalmából rendezett hazai sajtótájékoztatón. A szakértők rámutatnak: bár ritka betegség, de előfordulása az elmúlt 25 évben több mint a duplájára nőtt világszerte, Magyarországon jelenleg több ezer beteget kezelnek.

A rendszeres kiújulásokkal járó kórkép kezelése versenyfutás az idővel: a modern terápiák egyre hosszabb tünetmentes időszakokat és akár 8-10 éves túlélést biztosíthatnak a betegeknek. A hosszan tartó remisszió érdekében már a kezelés kezdetétől az elérhető leghatékonyabb terápiák alkalmazása javasolt. A betegutat hosszú és többszöri kiújulás jellemzi, ugyanakkor még többszöri kiújulás esetén is reményre adnak okot az újabb terápiás lehetőségek. Kulcsfontosságú az érintettek fizikai és lelki támogatása: itthon önkéntes online csoport segíti a betegeket.

A korszerű, élethosszabbító terápiák által biztosított áttörés jelentőségét hangsúlyozzák a mielóma multiplex vérképzőszervi daganatos betegséggel kapcsolatban a szakorvosok a betegség nemzetközi figyelemfelhívó hónapja kapcsán. A mielóma multiplex a csontvelő plazmasejtjeinek, vagyis az ellenanyagokat termelő fehérvérsejtek daganatos megbetegedése. A mielóma az összes daganatos megbetegedésnek csupán 1-2 százalékát teszi ki, de a második leggyakoribb vérképzőszervi daganatos betegségnek számít. Kevés szó esik erről a viszonylag ritka, elsősorban az idősebb korosztályt érintő betegségről, pedig itthon is több ezer embert érint.

A mielóma multiplex egyelőre még nem gyógyítható, de az elmúlt évtizedben kifejlesztett új gyógyszereknek köszönhetően a betegek túlélési esélyei jelentősen növekedtek. A mielóma multiplex kezelését szolgáló új gyógyszerek eredményei olyannyira biztatók, hogy a szakorvosok egyre inkább krónikus, élethosszig tartó betegségként tekinthetnek rá.

Dr. Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének osztályvezető főorvosa rámutatott: a mielóma multiplexben szenvedő betegek kezelési és túlélési eredményei az új terápiás lehetőségeknek köszönhetően az elmúlt két évtizedben megduplázódtak:

a diagnózistól számított teljes túlélési mutató ma már akár 8-10 év is lehet.

„Ennek eredményeként a betegek jobb életminőségben élhetnek, és hosszabb ideig. A terápiás paletta bővülésének köszönhetően a sokadik relapszus esetén is van hatékony kezelés. Bár a betegség kiújulása a hosszabb-rövidebb remissziós időszakok után a betegek mintegy 90 százalékánál elkerülhetetlen, arra számítunk, hogy a mielóma multiplex az új hatásmechanizmusú kezelésekkel belátható időn belül krónikus betegséggé szelídíthető, vagy akár gyógyíthatóvá is válik” – mutatott rá a hematológus főorvos.

Hozzátette: a régióban, így hazánkban is a terápiás hozzáférés jellemzően néhány év késéssel követi az amerikai és a nyugat-európai protokollt. Magyarországon előnyt jelent a betegeknek, hogy nagy számban végeznek célzott klinikai vizsgálatokat, és az ezekben való részvétel sok érintett számára gyors hozzáférést tesz lehetővé akár a legújabb és legköltségesebb terápiákhoz is.

A Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében jelenleg a hazai mielómás betegek mintegy 15 százalékát kezelik. A főorvos szerint az a leghatékonyabb, ha a mielómás betegeket azokban a terápiás centrumokban gyógyítják, ahol a szakembereknek élő gyakorlatuk és tapasztalatuk van a betegség kezelésében, illetve ahol a teljes terápiás paletta hozzáférhető. Magyarországon jelenleg 8-10 ilyen központ működik.

Sokarcú betegség – sokféle lefolyás

A mielóma multiplexet a csontvelőben felhalmozódó kóros plazmasejtek és a paraprotein jelenléte okozza a szervezetben. A betegség azokat a területeket érinti, ahol a csontvelő a felnőtt szervezetben aktívan működik: leggyakrabban a gerincoszlop, a koponya, a medence, a bordák, valamint a váll és a csípő csontjait érinti. Általában nem érinti a kézfejet, a lábat, illetve az alkart és a lábszárat. A mielómát azért nevezik „multiplex”-nek, mert általában a vázrendszer több területét is érinti.

Elsősorban idősebb korban fordul elő, a diagnózis felállításakor az átlagos életkor 70 év; a betegek kevesebb mint 2 százaléka 40 év alatti. A mielóma multiplex a rosszindulatú daganatok 1 százalékát, míg a vérképzőrendszeri daganatok 13 százalékát teszi ki.

Itthon a Nemzeti Rákregiszter adatai alapján 2019-ben 590 új esetet diagnosztizáltak. Világszerte 160 000, Európában több mint 50 900 embernél diagnosztizáltak mielómát 2020-ban, és csaknem 32 500 beteg halt meg, Közép-Európában évente körülbelül 4550 embernél fedezik fel a betegséget. 1990 és 2016 között az újonnan diagnosztizált esetek száma 126 százalékkal nőtt világszerte.

A mielóma általában 60-65 éves kor körül kezdődik, és férfiaknál gyakoribb.

A genetikai hajlamon túl a betegség kiváltó oka pontosan nem ismert, ezért megelőzni sem lehet, vannak azonban azonosított rizikótényezők, amelyek elősegíthetik kialakulását. Az elhízás és az öröklött tényezők mellett egyes vírusok (HIV, hepatitis, herpes), az autoimmun betegségek, a vegyszerek expozíciója, az ionizáló sugárzás, valamint az oldószerek, üzemanyagok, motorok kipufogógázai és a tisztítószerek is szerepet játszhatnak a betegség kialakulásában.

Kulcs: a támogatás

A hatékony diagnosztikai és terápiás eljárások mellett elengedhetetlen a beteg és a kezelőorvosok közötti szoros bizalmi kapcsolat kialakítása, a megfelelő tájékoztatás és a lelki segítségnyújtás is, vélik a szakértők. A mielóma multiplexben szenvedő hazai betegek támogatásában a nagy elérést biztosító, általános érzékenyítést felvállaló szervezetek – például a Magyar Rákellenes Liga – mellett oroszlánrészt vállal a Mielóma Multiplex Online Betegtámogató Csoport, amely hiánypótló szerepet tölt be a betegek életében a betegségspecifikus betegszervezet híján.

A csoport, amelyben a betegek és a családtagjaik is részt vesznek, elsődleges feladatának tekinti, hogy a betegeket átsegítse a betegség traumatikus szakaszain, illetve hogy jobban megismerjék és megértsék a mielómát, amelynek számos megjelenési formája van.

Magyar Ágnes, a betegtámogató csoport vezetője elmondta, hogy a betegeket az első trauma a diagnózis közlésekor éri, hiszen 99 százalékuk még nem hallott a betegségről, és bizonytalan annak lefolyását, illetve túlélési esélyeit illetően. Ha a szakorvos részéről elmarad az alapos tájékoztatás, akkor a tanácstalan betegek az interneten tájékozódnak, ami téves vagy félrevezető lehet. A csoportvezető szerint a mielóma kezelése akkor lehet igazán sikeres, ha a betegek a megfelelő ellátás mellett – hiteles helyről – a szükséges tájékoztatást is megkapják.

A leterhelt egészségügyi dolgozók és az információra éhes betegek közötti kommunikációs rést pótolja a betegtámogató csoport, amire sorsközösségként tekintünk. A mielómával való együttéléssel, a betegúttal kapcsolatban adunk praktikus tanácsokat, és tapasztalataink szerint a betegeknek óriási igényük van a tájékoztatásra. A pozitív példák erőt adnak a betegség traumatizáló szakaszaiban: nagy lelki teher a betegség kiújulása, ami szorongást, bizonytalanságot, újabb krízishelyzetet okoz. Korábban nagy megterhelést jelentettek a gyógyszerek mellékhatásai is, hiszen komolyan befolyásolják az életminőséget. Az új terápiák valóban óriási változást hoztak a betegek életében, és reményt adnak a folytatásra

– húzta alá a csoport vezetője. Magyar Ágnes beszélt arról is, hogy sokan nem tudják: a mielóma jól kezelhető, mert nincsenek tisztában a terápiás lehetőségeikkel. A betegút kapcsán hangsúlyozta: komoly gondot jelent, hogy a betegség nehezen diagnosztizálható.

A beteg orvostól orvosig jár, értékes hónapokat veszít, miközben tünetei vannak, fájdalma van. Egy európai kutatás szerint a mielóma diagnózisának felállítása több mint 5 hónapot vesz igénybe, több mint 4 orvosi konzultáció szükséges több mint 3 különböző szakorvossal.

Korai diagnózis – jobb prognózis

Kezdeti szakaszában a betegség gyakran nem okoz tüneteket. A panaszok közül általában a csontfájdalom az első, a betegek 55-60 százaléka csontfájdalmakkal, leggyakrabban derék- vagy hátfájással fordul orvoshoz. A számos tünet közül ezenfelül gyakori a fáradékonyság (a vérszegénység miatt), a fogékonyság a különféle fertőzésekre, a nehézlégzés, továbbá a levertség, a sápadtság, a testsúlycsökkenés, a hőemelkedés és az éjszakai izzadás.

A mielóma multiplexnek számos komoly szövődménye alakulhat ki, például csonttörés, veseelégtelenség, vérszegénység, amyloidosis, plazmasejtes leukémia, neuropátia.

A betegek életét és a terápia minél gyorsabb elkezdését is nehezíti, hogy a mielóma felismerése nem könnyű, hiszen egy viszonylag ritka betegségről van szó, amelynek változatos tünetei jelentősen különböznek a többi hematológiai malignitásétól. A betegek egy részénél kevés és gyakran nem jellemző tünet jelenik meg, másoknál egyáltalán nincsenek tünetek a korai stádiumban. A mielóma multiplexet gyakran késve ismerik fel, hazai adatok szerint is átlagosan több mint 4 hónapba telik, mire az érintett beteg eljut a szakorvoshoz.

A betegek gyakran hátfájással, derékfájással keresik fel az orvost, aki ezekre a tünetekre javasol kezelést. Fontos azonban, hogy ha az elsődleges kezelés hatástalan, vagy ha a tünetek gyorsan visszatérnek, készüljön képalkotó vizsgálat, hiszen az egyszerűen elvégezhető röntgenfelvétel is segíthet, hogy igazolódjon a mielóma gyanúja. Az lenne a jó, ha ilyen esetben a háziorvos vagy a reumatológus gondolna erre a lehetőségre is, hiszen a mielómakezelés eredményesebb, és a beteg számára is kevésbé megterhelő, ha a betegség korai stádiumában kezdik el

– hívta fel a figyelmet dr. Mikala Gábor. A mielóma multiplexet gyakran laborvizsgálatok segítségével fedezik fel, de fontos szerep jut a csontrendszer és a csontvelővizsgálatnak is. A diagnózist követően a mielómát a típusa szerint osztályozzák, valamint megállapítják a betegség stádiumát. A kezelés célja, hogy leállítsa vagy lelassítsa a mielóma előrehaladását, meghosszabbítsa a tünetmentes időszakokat (ezeket nevezzük remissziónak), továbbá érdemben javítsa a páciens életminőségét.

A mielóma multiplexszel élőknél sajnos nagyon magas a visszaesési ráta, az átmeneti javulás ellenére a betegség jelei és tünetei hirtelen újra megjelenhetnek. Ha a beteg már nem fogékony a korábban kapott kezelésre, új terápiára van szüksége.

A hatékony kezelések nem csupán a relapszust (a betegség fellángolását) késleltetik, de csökkentik a szövődményeket is, azaz korlátozzák a daganatos betegség kiterjedtségét, és megakadályozzák a csontok további leépülését. Az elmúlt években számos új típusú gyógyszer jelent meg, amelyek valódi áttörést hoztak, mivel sokkal hatékonyabbak a mielóma kezelésében és jelentősen meghosszabbították a betegek túlélési idejét.

„A páciens a mielóma típusától és az általános egészségi, erőnléti állapotától függően kaphat gyógyszeres terápiát vagy immuno-kemoterápiát, illetve javasolhatják neki az őssejt-transzplantációt is. Az esetek jelentős részében több kezelési módot kell kombinálni az optimális hatás elérése érdekében. Minél kedvezőbben reagál a beteg szervezete a terápiára, annál hosszabb ideig fog fennmaradni a tünetmentes időszak” – foglalta össze a hematológus szakorvos.

A remény perspektívája: Élet mielóma multiplexszel

Ma délelőtt Ljubljanában debütált az a mielóma multiplexszel élő betegek életébe bepillantást nyújtó, hiánypótló dokumentumfilm, amely nyolc régiós betegszervezet összefogásával, a Janssen gyógyszervállalat támogatásával valósult meg.  

A dokumentumfilm a betegek történetein és az orvosok szakértő kommentárján keresztül mutatja be a sokarcú betegség különböző betegútjait. A film egyszerre szól az érintettekhez és a nagyközönséghez: erőt ad a kihívásokkal teli időszakokban, érzékenyít és hitelesen tájékoztat a ritka betegségről.