Pénzcentrum • 2024. augusztus 8. 13:45
Az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi Szolgálata (NHS) hamarosan elérhetővé teszi az első génszerkesztést alkalmazó terápiát, amely forradalmi áttörést jelenthet a béta-thalassemiában szenvedő betegek számára. Ez a vérbetegség eddig életük végéig tartó rendszeres vérátömlesztéseket igényelt, de most egy új módszer megváltoztathatja mindezt - közölte a BBC.
A béta-thalassemia egy genetikai betegség, amely a hemoglobin termelésének hibájából ered. A hemoglobin az a fehérje, amely az oxigént szállítja a vörösvértestekben. A betegség súlyos fáradtságot, gyengeséget és légszomjat okozhat, valamint csökkenti a várható élettartamot. Az érintettek három-öt hetente vérátömlesztésre szorulnak, hogy pótolják a hiányzó hemoglobint.
Az új kezelés lényege, hogy egyszeri beavatkozással korrigálják a betegséget okozó genetikai hibát. Ehhez a Crispr nevű eszközt használják, amely 2020-ban kémiai Nobel-díjat kapott. A Crispr lényegében egy "molekuláris olló", amely képes célzottan szerkeszteni a DNS-t. A terápia során először kivonják a beteg őssejtjeit, amelyekből később vörösvértestek képződnek. Ezeket laboratóriumban átprogramozzák úgy, hogy kikapcsolják azt a genetikai kapcsolót (BCL11A), amely normál esetben átváltja a magzati hemoglobint felnőtt hemoglobinra. Mivel a béta-thalassemia csak a felnőttkori hemoglobint érinti, így az átprogramozott sejtek ismét magzati hemoglobint kezdenek termelni. Miután az őssejteket átprogramozták, kemoterápiás kezelést alkalmaznak, hogy elpusztítsák a beteg régi őssejtjeit. Ezt követően visszaültetik az újonnan programozott sejteket.
Abdul-Qadeer Akhtar, akin még 2020-ban kísérleti jelleggel elvégezték a beavatkozást, például már bokszolni is elkezdett és szabadabban utazhat: "Egészségesebb és aktívabb vagyok" - ő így fogalmazott.
Az eddigi klinikai vizsgálatok ígéretesek: 52 beteg közül 49-nek nem volt szüksége újabb vérátömlesztésre a legalább egy évig tartó megfigyelés során. A National Institute of Health and Care Excellence (NICE) jóváhagyta a terápiát költség-haszon elemzés után. Az NHS England külön megállapodást kötött arról, hogy kevesebbet fognak fizetni majd betegenként, mint a jelenlegi 1,6 millió fontos piaci ár.
LAKÁST, HÁZAT VENNÉL, DE NINCS ELÉG PÉNZED? VAN OLCSÓ MEGOLDÁS!
A Pénzcentrum lakáshitel-kalkulátora szerint ma 18 990 380 forintot 20 éves futamidőre már 6,54 százalékos THM-el, havi 139 249 forintos törlesztővel fel lehet venni a K&H Banknál. De nem sokkal marad el ettől a többi hazai nagybank ajánlata sem: az UniCredit Banknál szintén 6,54% a THM, míg a CIB Banknál 6,68%; a Raiffeisen Banknál 6,79%, az Erste Banknál 6,89%, az OTP Banknál pedig 7,84%. Érdemes még megnézni magyar hitelintézetetek további konstrukcióit is, és egyedi kalkulációt végezni, saját preferenciáink alapján különböző hitelösszegekre és futamidőkre. Ehhez keresd fel a Pénzcentrum kalkulátorát. (x)
Amanda Pritchard, az NHS vezetője szerint ez történelmi pillanat a betegségben szenvedők számára. Azt is tudjuk, hogy jelenleg tárgyalások folynak arról is, hogy ugyanez a terápia alkalmazható-e más genetikai betegségek esetében is. Romaine Maharaj, az Egyesült Királyság Thalassemia Társaságának ügyvezető igazgatója szerint "egy forradalmi áttörés küszöbén állunk".